O Ministério da Saúde anunciou um avanço histórico para a ciência brasileira com o início do estudo clínico da terapia gênica GB221, voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. Com um investimento federal de R$ 122 milhões destinado à Fiocruz, o projeto visa a produção nacional de medicamentos inovadores, colocando o Brasil como referência em medicina de precisão na América Latina. A iniciativa busca transformar o curso de doenças raras ao oferecer tratamentos de alta tecnologia de forma gratuita pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
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A primeira fase da pesquisa foca na segurança e tolerabilidade do medicamento, enquanto a segunda etapa analisará sua eficácia. A terapia consiste em uma aplicação única que atua diretamente na raiz genética da doença, oferecendo aos pacientes a perspectiva de uma vida longa e com maior qualidade.
Investimento na Fiocruz e soberania tecnológica
O aporte financeiro será aplicado na plataforma produtiva de vetores virais e plasmídeos de Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz responsável pelo desenvolvimento biotecnológico. O acordo inclui a transferência de tecnologia da empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio), o que garante ao Brasil maior autonomia na produção de fármacos complexos.
Além da AME, essa estrutura laboratorial permitirá o desenvolvimento de tratamentos para outras cinco condições raras. Entre as doenças beneficiadas estão a Atrofia Muscular Esquelética, a Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar, a Leucodistrofia Metacromática, a Doença de Krabbe e a Gangliosidose GM1. Essa estratégia reduz a dependência de importações e protege o sistema público de saúde contra as oscilações do mercado internacional.
Critérios para participação no estudo da terapia gênica
Os testes clínicos seguem critérios rigorosos de inclusão para garantir a precisão dos resultados. Podem participar crianças com diagnóstico genético confirmado de mutações no gene SMN1. Para pacientes sintomáticos, a idade deve estar entre duas semanas e 12 meses, com sintomas manifestados no primeiro semestre de vida.
Já para os casos pré-sintomáticos, o protocolo aceita bebês entre 14 e 150 dias de vida que apresentem risco confirmado de AME Tipo 1. A inclusão de novos voluntários ocorre de forma gradual, com a segunda infusão prevista para os próximos meses, após a primeira ter sido realizada com sucesso em janeiro deste ano sob autorização da Anvisa.
Expansão das pesquisas em doenças raras no SUS
O esforço governamental para fortalecer a medicina de precisão ultrapassa o tratamento da AME. Ao todo, o Ministério da Saúde direciona R$ 214 milhões para pesquisas que envolvem sequenciamento de genes, diagnósticos avançados e novos medicamentos. Um dos destaques é o investimento de R$ 40,5 milhões em parceria com a Embrapii para o desenvolvimento do nusinersena e outras estratégias terapêuticas baseadas em anticorpos.
No âmbito do Programa de Desenvolvimento e Inovação Local (PDIL), R$ 2,8 milhões serão investidos no teste de exoma completo. Esse procedimento permite um diagnóstico detalhado da fração do DNA, contando com a capacitação de especialistas do Hospital de Clínicas da USP para refinar a detecção de patologias genéticas no país.
O impacto da medicina de precisão no cenário nacional
A Atrofia Muscular Espinhal é caracterizada pela ausência de uma proteína essencial para os neurônios motores, o que gera perda progressiva de força e compromete a sobrevivência básica. Ao internalizar a produção dessa tecnologia, o governo brasileiro assegura que famílias tenham acesso contínuo a tratamentos que, anteriormente, possuíam custos proibitivos.
Após a conclusão dos estudos e a devida aprovação regulatória, a tecnologia passará pela avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Se aprovada, a terapia será integrada ao catálogo oficial do SUS, consolidando o acesso universal à medicina mais avançada do mundo.
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