Medicamento ainda está em fase pré-clínica e deve chegar ao Brasil em torno de sete a nove dias, segundo Mila Seidl, esposa do piloto e produtor de conteúdo.
A Anvisa autorizou a importação de um remédio experimental para Lito Sousa, diagnosticado com a rara doença de Creutzfeldt-Jakob. A liberação ocorreu nesta sexta-feira (4), em caráter excepcional, e permitirá que o piloto e produtor de conteúdo tenha acesso a uma substância que ainda está em fase de testes.
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O medicamento não possui registro comercial no Brasil e também não conta com representante legal no país. Por essa razão, a autorização seguiu um procedimento excepcional, diferente do fluxo normalmente adotado para a importação de medicamentos.
O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento de Lito, depois que o paciente foi aceito em um programa de uso compassivo da substância. A expectativa, segundo a esposa do piloto, Mila Seidl, é que o medicamento chegue ao Brasil entre sete e nove dias.
A autorização torna Lito a primeira pessoa a testar a substância nesse contexto, já que o medicamento ainda está em estágio pré-clínico e não teve estudos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento da doença priônica.
Nas redes sociais, Mila comemorou a decisão. “O impossível está virando realidade. Estamos prontos para receber o tratamento”, disse. Ela também agradeceu às pessoas que contribuíram para viabilizar o processo. “Obrigada a todo mundo que ajudou.”
Anvisa autoriza remédio experimental em caráter excepcional
A doença de Creutzfeldt-Jakob pertence ao grupo das chamadas doenças priônicas, condições raras e fatais associadas à alteração de uma proteína normalmente presente no organismo, conhecida como PrPC.
Quando essa proteína sofre uma mudança em sua estrutura, transforma-se em um príon. A partir daí, pode induzir outras proteínas semelhantes a também mudarem de forma, em um processo que favorece o acúmulo dessas estruturas, principalmente no cérebro.
A doença provoca danos progressivos ao sistema nervoso e não possui cura conhecida. Uma das questões que mobilizam pesquisadores é justamente compreender como ocorre a alteração inicial da proteína e quais são as etapas que levam à formação de estruturas capazes de causar prejuízos ao organismo.
Como a doença de Creutzfeldt-Jakob afeta o organismo
Os sintomas da doença podem envolver uma rápida perda de memória, confusão e dificuldades de raciocínio. Também podem ocorrer mudanças de comportamento, humor e personalidade.
Com a progressão do quadro, podem surgir perda de coordenação e equilíbrio, marcha instável, quedas, tremores, rigidez e lentidão dos movimentos. Contrações musculares involuntárias e súbitas, chamadas de mioclonias, também estão entre as manifestações possíveis.
A condição ainda pode provocar dificuldades para falar, compreender ou encontrar palavras, além de distúrbios visuais, como visão turva ou perda de partes do campo visual. Fraqueza, redução da coordenação motora, sonolência, fadiga, insônia e perda de apetite também podem aparecer.
Nas fases mais avançadas, o paciente pode apresentar dificuldade para engolir, perda importante da autonomia, ausência de fala e coma.
Pesquisa busca entender mudança das proteínas
Os estudos sobre as doenças priônicas também procuram identificar o que acontece com as proteínas antes da formação das estruturas prejudiciais ao sistema nervoso.
Uma das pesquisas analisou estruturas microscópicas conhecidas como condensados de proteínas, que podem ser comparadas a pequenas gotículas nas quais diferentes moléculas permanecem concentradas.
Enquanto estão em estado líquido, as proteínas continuam se movimentando dentro dessas estruturas. O foco dos cientistas está no processo que leva à mudança desse comportamento.
A pesquisadora Aline Ribeiro Passos, que participou do estudo, explicou que os condensados podem passar de um estado líquido para uma condição intermediária, mais gelatinosa, e posteriormente alcançar um estado sólido.
Nos experimentos, foi observado inicialmente o comportamento desses condensados na presença de cobre, elemento encontrado nos neurônios. Depois, os pesquisadores reproduziram em laboratório uma situação de estresse oxidativo, caracterizada pelo excesso de moléculas capazes de causar danos às células, utilizando peróxido de hidrogênio.
A exposição alterou o comportamento das estruturas, que deixaram de apresentar apenas características líquidas e passaram a se tornar mais rígidas.
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